L’essai SUNFISH, un essai international de phase II du RO7034067 chez des personnes atteintes de SMA de type 2 ou 3, démarre en France.
Le premier centre investigateur français de l’essai SUNFISH vient d’ouvrir ; il s’agit de l’Institut I-Motion, plateforme d’essais cliniques pédiatriques pour les maladies neuromusculaires de l’Institut de Myologie situé à l’hôpital Trousseau (Paris).
L’essai SUNFISH est un essai international mené par la société Hoffmann-La Roche. Il a pour but d’évaluer chez 186 personnes atteintes d’amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 (SMA) de type 2 ou 3, âgés de 2 à 25 ans, la sécurité d’utilisation, la tolérance, le devenir dans l’organisme (pharmacocinétique) et l’efficacité du RO7034067 (ou RG7916), un composé qui corrige l’épissage de SMN2 pour produire la protéine SMN manquante dans la SMA.
Cet essai comporte 2 parties successives, la première d’une durée de 3 mois pour évaluer la tolérance et trouver la dose optimale et la deuxième d’une durée de 2 ans pour tester la sécurité d’utilisation et l’efficacité de la dose optimale sélectionnée à l’issue de la première partie. L’ouverture des autres centres investigateurs français se fera progressivement.
A noter qu’un autre essai international du RO7034067 (ou RG7916), l’essai FIREFISH qui concerne 48 nourrissons atteints de SMA de type 1, âgés de 1 à 7 mois, a démarré en décembre 2016 en Belgique et en Italie. Il devrait également se dérouler dans des centres investigateurs français sous réserve des autorisations réglementaires.
> Voir sur Clinicaltrials.gov : essai SUNFISH, essai FIREFISH
