La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et la dystrophie musculaire de Becker (BMD), constituent le groupe des dystrophinopathies. Si la deuxième est dix fois moins fréquente que la première, elle entraine très souvent une cardiomyopathie potentiellement invalidante, dont la gravité n’est aucunement corrélée avec celle du déficit du muscle squelettique.
Dans un article publié en septembre 2016, une équipe japonaise rapporte le cas d’un patient âgé de 26 ans, chez qui d’une dystrophie musculaire de Becker avait été récemment diagnostiquée et qui présentait une cardiomyopathie sévère très évolutive. La fraction de raccourcissement était alors de 19%. Amélioré initialement par des perfusions d’agents cardiotropes (dobutamine, milrinone), le patient a vu secondairement son état se dégrader malgré l’adjonction de cordarone. Une corticothérapie instituée d’abord sous forme de bolus intra-veineux, puis par voie orale, a permis une régression spectaculaire de la symptomatologie et une amélioration des paramètres fonctionnels. A ce jour, et grâce à une dose de 7,5 mg de prednisone administrée quotidiennement, son état est jugé satisfaisant.
Si la corticothérapie est connue depuis longtemps comme bénéfique dans la dystrophie musculaire de Duchenne, les arguments pour son utilisation dans la BMD étaient moins convaincants. Cette observation démontre qu’elle peut être utile dans certaines indications très précises.
