L’évaluation de la fonction inspiratoire dynamique peut fournir des informations précieuses sur le degré et la progression de l’atteinte pulmonaire chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Les objectifs de cette étude étaient de caractériser la fonction inspiratoire et d’évaluer l’efficacité de l’idebenone sur cet effet de la fonction pulmonaire dans une cohorte importante et bien caractérisée de patients DMD âgés de 10 à 18 ans non traités aux glucocorticostéroïdes (GCs) inclus dans l’essai contrôlé randomisé de phase 3 DELOS.
Les auteurs ont évalué l’effet de l’idebenone sur le débit le plus élevé généré lors d’une manœuvre inspiratoire de la capacité vitale forcée (débit inspiratoire maximal) et le rapport entre le plus grand débit inspiratoire pendant la respiration courante (débit en respiration courante) et le débit inspiratoire maximal. La fraction du débit maximal qui n’est pas utilisée pendant la respiration courante a été appelée réserve de débit inspiratoire (IFR).
Les patients DMD dans les deux groupes de traitement de DELOS (idebenone, n = 31, placebo: n = 33) avaient au départ des niveaux comparables et anormalement bas. Au cours de la période d’étude, le débit inspiratoire maximal a encore diminué chez les patients sous placebo, alors qu’elle est restée stable chez les patients traités par l’idebenone. La différence entre les groupes était en faveur de l’idebenone. De plus, au cours de la période d’étude, l’IFR s’est amélioré de 2,8% chez les patients recevant l’idebenone et aggravé de -3,0% chez les patients sous placebo.
Treatment effect of idebenone on inspiratory function in patients with Duchenne muscular dystrophy.
Buyse GM, Voit T, Schara U, Straathof CS, D’Angelo MG, Bernert G, Cuisset JM, Finkel RS, Goemans N, Rummey C, Leinonen M, Mayer OH, Spagnolo P, Meier T, McDonald CM; DELOS Study Group.
Pediatr Pulmonol. 2016 Aug 29. doi: 10.1002/ppul.23547. [Epub ahead of print]
