DMD et corticoïdes au long cours : vers une révision des recommandations aux Etats-Unis

Neurol jul16La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est la plus fréquente des maladies neuromusculaires chez l’enfant, entrainant un déficit progressif des muscles proximaux puis des muscles respiratoires et cardiaque. Transmise sur un mode récessif lié au chromosome X, elle est due à l’absence de dystrophine. Une corticothérapie débutée dans l’enfance (à un âge variable, le plus souvent vers l’apparition des premiers symptômes) est le seul traitement reconnu comme ayant une réelle efficacité pour ralentir la progression de la maladie et prolonger la marche d’un à deux ans supplémentaire en moyenne. Les modalités de cette corticothérapie varient toutefois sensiblement d’une équipe ou d’un pays à l’autre, que ce soit pour l’âge de début que pour les doses ou le rythme d’administration.

Dans un article publié en juillet 2016, la société américaine de neurologie (AAN) fait le point sur les pratiques actuelles et sur les résultats des différentes études cliniques qui ont été réalisées dans le domaine au cours des dix dernières années.
Le rôle bénéfique de la prednisone est confirmé sur la force musculaire et la fonction respiratoire. Elle l’est aussi, à un degré moindre, sur la fonction cardiaque et la diminution du risque de développer une scoliose et/ou une atteinte cardiaque.
La supériorité du déflazacort est également réaffirmée au moins pour ce qui concerne la moindre fréquence des effets secondaires (mais avec un niveau de preuve plus modeste). On retiendra également l’intérêt d’un protocole d’administration seulement pendant le week-end, avec la même efficacité thérapeutique (au moins sur une période de 12 mois).

Practice guideline update summary: Corticosteroid treatment of Duchenne muscular dystrophy: Report of the Guideline Development Subcommittee of the American Academy of Neurology.
Topaloglu H, Gloss D, Moxley RT 3rd, Ashwal S, Oskoui M.
Neurology. 2016 (Juil).