Des analyses complémentaires de l’essai DELOS sont en faveur d’un effet protecteur de l’idébénone sur le risque de complication respiratoire dans la myopathie de Duchenne.
L’essai DELOS
L’essai DELOS (pour DuchEnne Muscular Dystrophy Long-term IdebenOne Study), est un essai international de phase III qui a évalué les effets de l’idébénone (Catena® ou Raxone®) pendant un an sur la fonction respiratoire dans la myopathie de Duchenne (DMD). Mené par la société Santhera Pharmaceuticals, il a concerné 64 garçons atteints de DMD, âgés de 10 à 18 ans, ne prenant pas de corticoïdes. Les résultats, publiés il y a un an dans la revue The Lancet, ont mis en évidence, au bout d’un an, une atteinte respiratoire moins marquée chez les garçons ayant pris l’idébénone que chez ceux sous placebo.
Une analyse des évènements broncho-pulmonaires
Une analyse a posteriori (ou analyse post hoc) des événements broncho-pulmonaires (complications respiratoires) survenus pendant la durée de l’essai a montré que les évènements broncho-pulmonaires sont plus nombreux chez les patients sous placebo (17 sur 33) que chez les patients sous idébénone (6 sur 31). Le recours à des antibiotiques s’avère également moins fréquent dans le groupe traité par idébénone (8 épisodes broncho-pulmonaires chez 7 patients) que dans le groupe sous placebo (17 épisodes broncho-pulmonaires chez 13 patients).
Ces résultats complémentaires plaident en faveur d’un effet protecteur de l’idébénone vis-à-vis des complications respiratoires dans la myopathie de Duchenne.
Des demandes d’autorisation de mise sur le marché déposées
La société Santhera Pharmaceuticals a annoncé le dépôt de deux demandes d’autorisation de mise sur le marché de l’idébénone : l’une auprès de la FDA (Food and drug administration) et l’autre auprès de l’EMA (Agence européenne des médicaments).
Un essai international de phase III (essai SIDEROS) de l’idébénone devrait démarrer prochainement aux États-Unis et en Europe chez 260 patients atteints de DMD sous corticoïdes.
Idebenone reduces respiratory complications in patients with Duchenne muscular dystrophy.
McDonald CM, Meier T, Voit T, Schara U, Straathof CS, D’Angelo MG, Bernert G, Cuisset JM, Finkel RS, Goemans N, Rummey C, Leinonen M, Spagnolo P, Buyse GM; DELOS Study Group. Neuromuscul Disord., 2016 (Mai).
> Communiqué de presse du 3 mai 2016 de Santhera Pharmaceuticals
> Communiqué de presse du 31 mai 2016 de Santhera Pharmaceuticals
