L’érythromycine, un antibiotique utilisé de longue date, améliore la myotonie de souris modèle de DM1.
Beaucoup de molécules similaires à des antibiotiques ont une capacité à se lier à l’ARN. C’est pourquoi, dans une perspective de repositionnement de médicament, une équipe japonaise et polonaise a réalisé un criblage de 20 antibiotiques, approuvés par la FDA (Food and drug administration) et qui se lient à l’ARN. Parmi les molécules étudiées, l’érythromycine s’est montré être le plus efficace dans des cellules modèles de DM1 en culture pour inhiber les interactions ARN-MBNL1 et libérer MBNL1, avec une réduction de la formation d’agrégats anormaux et des défauts d’épissage. Chez une souris modèle de DM1, l’administration orale d’erythromycine a amélioré la myotonie de ces souris.
