DMD et prévention de l’ostéoporose : intérêt des biphosphonates

Muscle Nerve dec15La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est la plus fréquente des maladies neuromusculaires chez le garçon. Transmise selon un mode récessif lié à l’X, elle est due à un manque de dystrophine lequel est à l’origine d’un déficit musculaire progressif et d’un décès prématuré. En attendant l’arrivée de thérapies curatives dérivées de la connaissance des gènes, l’administration de corticoïdes par voie orale reste le traitement de référence pour ralentir la pente évolutive de la maladie et retarder la perte de la marche. Introduite en moyenne vers l’âge de 5 ans, la corticothérapie s’accompagne fréquemment d’effets secondaires. Parmi eux, l’ostéoporose reste un sujet de préoccupation majeur car elle est responsable d’une fragilité osseuse importante et d’une morbidité non négligeable (fracture des os longs, tassements vertébraux, douleurs…).

Dans un article publié en novembre 2015, des cliniciens anglais rapportent leur expérience des biphosphonates par voie orale dans la prévention de ce risque. Cinquante-deux patients atteints de DMD sous prednisolone ou sous deflazacort ont reçu du risedronate pendant trois ans et demi en moyenne. Ils ont été comparés, sur les plans clinique et ostéodensitométrique à une cohorte de quinze patients non traités. Le traitement préventif par ce type de biphosphonates s’est avéré positif même si des effets secondaires sont à déplorer chez neuf patients traités. Les auteurs soulignent qu’il ne supprime pas complètement le risque de tassement vertébral. Ces résultats sont néanmoins d’une portée statistiquement limitée du fait de l’absence de randomisation de l’étude.

Prophylactic oral bisphosphonate therapy in Duchenne muscular dystrophy.
Srinivasan R, Rawlings D, Wood CL, Cheetham T, Jimenez Moreno AC, Mayhew A, Eagle M, Guglieri M, Straub V, Owen C, Bushby K, Sarkozy A.
Muscle Nerve. 2015 (Nov).