Démarrage chez des volontaires sains au Pays-Bas d’un essai de phase I du RG7916, une nouvelle molécule qui module la maturation de SMN2.
Dans un communiqué de presse publié début janvier 2016, le laboratoire PTC Therapeutics a annoncé le démarrage d’un essai de phase I du RG7916 (appelé aussi RO7034067) chez 93 volontaires sains, âgés de 18 à 45 ans, au Pays-Bas. Cet essai a pour but d’évaluer la sécurité d’utilisation, la tolérance, la pharmacodynamique et la distribution dans l’organisme de l’administration orale du RG7916 pour la première fois chez l’homme.
Le RG7916 est un composé qui, comme le RG7800 (appelé aussi RO6885247), agit sur la maturation de l’ARN messager de SMN2 pour réintégrer l’exon 7 manquant.
L’essai MOONFISH, qui évalue les effets du RG7800 chez des personnes atteintes d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) âgées de moins de 55 ans, est suspendu depuis avril 2015, par mesure de précaution en attendant des analyses supplémentaires sur les effets à long terme du RG7800 dans des modèles animaux.
> Voir le Communiqué de presse
> Sur le site Clinicaltrials.gov : NCT02633709
