Une étude apporte la preuve de concept de la faisabilité d’une thérapie cellulaire avec des mésoangioblastes chez 5 patients atteints de DMD.
Les mésangioblastes sont des cellules souches des parois des vaisseaux sanguins, capables de se différencier en cellules de muscle squelettique. Une piste thérapeutique dans la myopathie de Duchenne (DMD) consiste à transplanter, par thérapie cellulaire, des mésangioblastes d’un donneur à une personne atteinte de DMD. Cette piste a fait ses preuves dans différents modèles animaux (souris, chien…).
Les résultats du premier essai de phase I/II de transplantation de mésoangioblastes réalisé chez 5 garçons atteints de DMD ont été publiés en novembre 2015. Les 5 participants, âgés de 6 à 14 ans, ont reçu des mésoangioblastes provenant d’une biopsie musculaire d’un de leur frère ou sœur (donneur compatible) en 4 injections.
Les résultats à 2 mois après la dernière injection mettent en évidence la bonne tolérance et la faisabilité d’une telle thérapie. De faibles niveaux de dystrophine ont été détectés chez les participants les plus jeunes ce qui n’a pas été le cas chez les participants plus âgés.
Des études pour tester l’efficacité de cette approche thérapeutique, chez des jeunes patients, devront toutefois être réalisées pour confirmer ces résultats.
Intra-arterial transplantation of HLA-matched donor mesoangioblasts in Duchenne muscular dystrophy.
Cossu G, Previtali SC, Napolitano S, Cicalese MP, Tedesco FS, Nicastro F, Noviello M, Roostalu U, Natali Sora MG, Scarlato M, De Pellegrin M, Godi C, Giuliani S, Ciotti F, Tonlorenzi R, Lorenzetti I, Rivellini C, Benedetti S, Gatti R, Marktel S, Mazzi B, Tettamanti A, Ragazzi M, Imro MA, Marano G, Ambrosi A, Fiori R, Sormani MP, Bonini C, Venturini M, Politi LS, Torrente Y, Ciceri F.
EMBO Mol Med., 2015 (Nov)
