La myopathie de Duchenne (DMD) est la plus fréquente des maladies neuromusculaires chez l’enfant. Due à l’absence de dystrophine, elle se traduit par un déficit musculaire proximal débutant dans l’enfance et aboutissant à une perte de la marche puis à des complications cardio-respiratoires. L’histoire naturelle de cette maladie a été établie dans les années 1970. L’établissement de cette histoire se trouve désormais modifiée par la prescription de plus en plus répandue d’une corticothérapie destinée à ralentir le processus dystrophique et à reculer l’âge de la perte de la marche. Le réseau CINRG (pour Cooperative International Neuromuscular Research Group) est un consortium international, créé à l’instigation du Children Hospital de Washington, réunissant vingt centres cliniques à travers le monde et disposant d’outils standardisés pour la mesure et la collecte des données cliniques (mesures de force, scores fonctionnelles, capacité vitale…).Dans un article publié en avril 2013, le CINRG rapporte la compilation de données très intéressantes concernant 340 patients atteints de DMD âgés de 2 à 28 ans suivis dans le réseau. Parmi eux, 62% des individus étaient sous stéroïdes (selon des modalités très variables d’un centre à l’autre), 14% avaient été exposés aux stéroïdes précédemment et 24% n’en avaient jamais bénéficié. En comparant ces données avec des études comparables établies dans les années 70, les auteurs soulignent les progrès obtenus et les attribuent aux effets conjugués de la corticothérapie et d’une meilleure prise en charge médicale et chirurgicale.
The cooperative international neuromuscular research group duchenne natural history study-a longitudinal investigation in the era of glucocorticoid therapy: Design of protocol and the methods used.
McDonald CM, Henricson EK, Abresch RT, Han JJ, Escolar DM, Florence JM, Duong T, Arrieta A, Clemens PR, Hoffman EP, Cnaan A; Cinrg Investigators.
Muscle Nerve. 2013 Jul.48(1) : 32-54. Doi : 10.1002/mus.23807. Epub 2013 May 16.
