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Thérapie génique et DMD : un lien possible avec l’inflammation au niveau cardiaque ?
À la suite des effets secondaires graves observés lors des essais de thérapie génique par micro-dystrophine utilisant un vecteur viral AAV dans la myopathie de Duchenne (DMD), des chercheurs de l’Institut de Myologie ont entrepris d’approfondir les mécanismes en jeu : la souris transgénique double knock-out pour la dystrophine et l’utrophine a été utilisée comme modèle … [Lire la suite]
Avancées dans les dystrophies myotoniques – 2025
Ce document présente une sélection des actualités de la recherche de ces 12 derniers mois concernant les dystrophies myotoniques : essais ou études cliniques en cours, publications scientifiques et médicales. Avancées dans la dystrophie myotonique de type 1 (ou maladie de Steinert) – 2025 Avancées dans la dystrophie myotonique de type 2 – … [Lire la suite]
DMD : le canakinumab diminue certains marqueurs sanguins mais pas l’IL1b
Anticorps monoclonal qui neutralise l’interleukine 1 bêta (IL1β), un marqueur inflammatoire fortement exprimé dans la myopathie de Duchenne, le canakinumab (Ilaris®) est un immunosuppresseur déjà commercialisé. Un essai américain de phase I/II a évalué l’efficacité de 2mg/kg de canakinumab chez 3 garçons atteints de DMD (deux âgés de 4 ans et un de 5 ans), … [Lire la suite]
Avancées dans myopathies inflammatoires – 2025
Ce document présente une sélection des actualités de la recherche de ces 12 derniers mois concernant les myopathies inflammatoires ou myosites : essais ou études cliniques en cours, publications scientifiques et médicales. Avancées dans les myopathies inflammatoires ou myosites – 2025
Avancées dans les dystrophies musculaires congénitales – 2025
Ce document présente une sélection des actualités de la recherche de ces 12 derniers mois concernant les dystrophies musculaires congénitales : essais ou études cliniques en cours, publications scientifiques et médicales. Avancées dans les dystrophies musculaires congénitales – 2025
Avancées dans les myopathies des ceintures – 2025
Ce document présente une sélection des actualités de la recherche de ces 12 derniers mois concernant les myopathies des ceintures : essais ou études cliniques en cours, publications scientifiques et médicales. Avancées dans les myopathies des ceintures – 2025
Les particularités de la dermatomyosite sur peau noire
La prévalence de la dermatomyosite est plus élevée chez les personnes qui ont la peau noire. Après avoir analysé 100 cas publiés depuis 1951, des auteurs canadiens notent que pour cette population : le diagnostic initial est erroné dans 10% des cas, la myosite étant confondue avec un lichen plan hypertrophique, une réaction allergique, une infection cutanée… … [Lire la suite]
Avancées dans la myopathie facio-scapulo-humérale – 2025
Ce document présente une sélection des actualités de la recherche de ces 12 derniers mois concernant la myopathie facio-scapulo-humérale (FSHD ou FSH) : essais ou études cliniques en cours, publications scientifiques et médicales. Avancées dans la myopathie facio-scapulo-humérale (FSHD ou FSH) – 2025
Avancées dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth – 2025
Ce document présente une sélection des actualités de la recherche de ces 12 derniers mois concernant la maladie de Charcot-Marie-Tooth : essais ou études cliniques en cours, publications scientifiques et médicales. Avancées dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth – 2025
Résultats d’un essai de monohydrate de créatine dans une population pédiatrique atteinte de FSHD
Un essai randomisé, en double aveugle, contre placebo, a été mené chez 13 enfants atteints de myopathie facio-scapulo-humérale (FSHD) qui ont reçu en croisé du monohydrate de créatine ou un placebo pendant deux périodes de 12 semaines, séparées par une période sans traitement de 6 semaines. Onze participants ont été jusqu’au bout de cet essai. … [Lire la suite]
