Blog Archives
Myasthénie : le belimumab n’est pas efficace
Les résultats d’un essai du belimumab dans la myasthénie n’ont pas montré au bout de 6 mois de différence significative sur les symptômes par rapport au placebo. Le belimumab est un anticorps qui peut neutraliser un facteur stimulant les cellules B, qui est exprimé en grande quantité dans la myasthénie. Cet immuno-modulateur est déjà utilisé … [Lire la suite]
FSH : de nouveaux acteurs moléculaires impliqués
Deux équipes ont identifié de nouveaux acteurs moléculaires impliqués dans la myopathie facio-scapulo-humérale. Dans la myopathie facio-scapulo-humérale (FSH), le gène DUX4 est anormalement exprimé alors que normalement, il est inactif chez l’adulte (sauf dans les testicules). Une première équipe a montré que l’ensemble des gènes ciblés par le gène PAX7 sont réprimés dans la FSH. … [Lire la suite]
Parution de la newsletter de l’institut – Mai 2018
Bienvenue dans notre 92e newsletter. Souvenez-vous ! En 2009, Martine Barkats, alors à Généthon, démontrait chez la souris l’efficacité du vecteur AAV9-SMN et de son administration par voie systémique dans le système nerveux central pour traiter l’amyotrophie spinale. Grâce notamment à ces travaux (accord de licence Généthon-AveXis annoncé le 14 mars dernier), la société AveXis … [Lire la suite]
SMA : Roche annonce sa décision d’arrêter le développement de l’Olesoxime
Roche qui poursuit, depuis 2015, le développement de l’Olesoxime* pour l’amyotrophie spinale annonce avoir décidé d’arrêter le développement de cette molécule. Roche fonde sa décision sur trois éléments : – l’analyse des résultats à 18 mois de l’étude ouverte OLEOS qui concerne une centaine de patients en Europe. Roche indique que ces données ne sont … [Lire la suite]
Une JRC pour la rentrée
L’AFM-Téléthon et la filière neuromusculaire FILNEMUS organisent une rencontre réflexive pour les professionnels de santé en général et les cliniciens en particulier dans le contexte des innovations thérapeutiques actuellement en développement en neuromyologie. Cet événement gratuit se déroulera au Pavillon La Chesnaie, dans le Parc Floral de Vincennes le vendredi 14 septembre de 9h00 à … [Lire la suite]
Myasthénie auto-immune : l’analyse de l’expression des micro-ARN dans le thymus des patients ouvre de nouvelles voies de recherche
Dans la myasthénie auto-immune (MG) à début précoce avec des anticorps anti-récepteurs de l’acétylcholine, les anomalies thymiques associées aux centres germinaux ectopiques sont fréquentes. Les miARN en agissant en tant que régulateurs post-transcriptionnels sont impliqués dans l’auto-immunité. Pour étudier l’implication des miARN dans les changements thymiques associés à la MG précoce, les auteurs ont réalisé … [Lire la suite]
L’institut recrute un Responsable études et développement de la recherche clinique adulte (H/F)
Dans le prolongement de l’explosion des essais observée depuis quelques années dans le domaine des maladies neuro-musculaires pédiatriques, une multiplication des essais pour la population des malades adultes est à anticiper. Dans ce cadre, le développement de la plateforme d’essais cliniques adultes doit être engagé avec la mise en place d’une équipe dédiée et spécialisée … [Lire la suite]
Des étudiants de L3 formés en myologie
Les membres de l’Institut de Myologie participent depuis la création de l’institut à l’enseignement en sciences et en médecine avec plus de 800 heures d’enseignement par an. Ces heures comprennent la participation à plus de 20 DU ou DIU. Mais pour la première fois cette année, une unité optionnelle consacrée à la myologie a été … [Lire la suite]
L’institut recrute un Spécialiste en traitement des images RMN (H/F)
Au sein du laboratoire, vous serez en charge des aspects de post-traitement des données, autant pour le développement de nouvelles techniques que pour la mise en place de méthodes fiables pour le suivi des patients. Ce poste, basé à l’Institut de Myologie (GHPS, Bâtiment Babinski, 82 bd Vincent Auriol, PARIS 13ème), est à pourvoir immédiatement … [Lire la suite]
Suivi à long terme des réponses humorales aux vecteurs AAV chez les patients DMD
Des études récentes ont montré la preuve de l’efficacité thérapeutique que l’administration intraveineuse de vecteurs AAV exprimant des formes tronquées de dystrophine chez des modèles de grands animaux. Cependant, pour traduire ces résultats chez l’homme, une évaluation attentive de la prévalence des anticorps neutralisants (NAb) anti-AAV est nécessaire, car la présence de NAb préexistants dans … [Lire la suite]