Le traitement développé par les chercheurs d’Atlantic Gene Therapies, de Généthon et de l’Institut de Myologie, est basé sur l’utilisation d’un vecteur AAV (Adeno Associated Virus) portant un transgène permettant le saut d’un exon spécifique et la production de dystrophine dans le muscle du malade. Ces travaux ont été financés en majeure partie par la collecte du Téléthon et ouvrent la voie à la mise en place d’un essai clinique chez l’Homme.> En savoir plus
