La myopathie de Duchenne (DMD) est due à un déficit en dystrophine, protéine de la membrane musculaire qui relie la matrice extra-cellulaire au cytosquelette de la cellule musculaire. Cette liaison est essentielle à la structure de la membrane et au bon fonctionnement de la fibre musculaire. Il existe une autre protéine, l’intégrine alpha 7, qui participe également au lien entre la fibre musculaire et la matrice extracellulaire. La mise en évidence d’un phénotype dystophique significativement plus sévère chez une souris n’exprimant ni dystrophine, ni intégrine alpha 7 souligne le rôle compensateur de l’absence de dystrophine que pourrait avoir l’intégrine alpha 7.Dans un article publié en janvier 2013, une équipe américaine a évalué les effets chez la souris mdx de l’administration d’un AAV transportant le gène de l’intégrine alpha 7 (rAAV8.MCK.ITGA7). En entrainant la surexpression de la protéine intégrine alpha 7, cette stratégie thérapeutique a permis d’améliorer l’atteinte dystrophique, de stabiliser l’intégrité de la membrane musculaire et de protéger le muscle des souris mdx des lésions induites par la contraction musculaire. Ces résultats mettent en évidence une piste thérapeutique prometteuse pour compenser la perte de la dystrophine par l’utilisation de l’intégrine alpha 7.
