La Commission européenne vient d’autoriser la mise sur le marché de l’Itvisma (onasemnogene abeparvovec) pour le traitement de l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) chez les patients âgés de deux ans et plus.
- Il s’agit de la première thérapie génique autorisé dans l’Union européenne pour les patients atteints de SMA âgés de plus de deux ans, y compris les adolescents et les adultes, avec une administration unique.
- Contrairement au Zolgensma qui s’administre par voie intraveineuse et qui s’adresse aux enfants de moins de 21 kg, l’Itvisma (même produit) est délivré par voie intrathécale chez les patients plus âgés.
- Cette autorisation repose notamment sur les résultats des études STEER et STRENGTH, qui ont montré un bénéfice clinique sur la fonction motrice de patients âgés de 2 à 18 ans.
- En France, les autorités de santé vont examiner les conditions d’accès à ce nouveau traitement.
Voir aussi « SMA : feu vert européen pour la thérapie génique chez les patients plus âgés »
