Dans 13 pays dont la France, l’essai de phase III Nimble a évalué le cemdisiran, un petit ARN-interférent (siRNA) dirigé contre la fraction 5 du complément administré en sous-cutané, dans la myasthénie généralisée avec anti-RACh et/ou anti-LRP4 :
- 263 adultes ont reçu pendant 24 semaines le cemdisiran seul (600 mg/ 12 semaines), le cemdisiran (200 mg/4 semaines) associé au pozelimab qui est un anticorps monoclonal anti-C5, le pozelimab seul (200 mg/4 semaines) ou un placebo,
- l’amélioration du score MG-ADL (critère principale d’efficacité) s’est avéré significativement supérieure pour le cemdisiran seul,
- l’association des deux anti-C5, à doses moindres, n’a apporté aucun bénéfice supplémentaire par rapport à la monothérapie par cemdisiran,
- les auteurs font également état de bénéfices plus marqués sur le score QMG, la survenue de crises myasthéniques et la fréquence des hospitalisations avec le cemdisiran,
- 69% des patients du groupe cemdisiran ont déclaré au moins un effet indésirable, un taux inférieur à celui des groupes pozelimab (82%), cemdisiran-pozelimab (81%) et placebo (77%), le plus fréquent étant l’infection des voies respiratoires supérieures,
- aucune infection grave (méningocoque notamment) n’est survenue dans le groupe cemdisiran.
Voir aussi « Lu pour vous 2026 n°9 »
