Des experts américains de la thérapie génique appliquée à la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ont analysé les causes de deux décès survenus en 2025 et imputés à l’administration d’une dose unique de dilandistrogene moxeparvovec (Elevidys®). Ils proposent des mesures préventives :
- les deux patients concernés avaient respectivement 15 et 16 ans et n’avaient pas d’autres facteurs de risque que leur DMD,
- les premiers troubles sont apparus quatre semaines après la perfusion initiale et se sont traduits par une élévation des transaminases puis par une véritable insuffisance hépato-cellulaire conduisant au décès,
- les auteurs insistent sur le caractère annonciateur et péjoratif de la montée en flèche des taux de bilirubine alors même que les enzymes hépatiques avaient tendance à se normaliser,
- les bilans hépatiques pré-injection devront désormais être plus complets et plus fréquents afin de détecter les patients à risque,
- il n’y a en revanche pas de consensus sur la nécessité ou non de prévenir ce type d’événement indésirable par un protocole immunosuppresseur lourd (type sirolimus) avant la thérapie génique.
