La question de la durée de la surveillance clinique et biologique après une thérapie génique reste débattue, notamment au-delà de 18 mois :
- une enquête a été réalisée auprès de treize laboratoires impliqués dans des protocoles cliniques de thérapie génique utilisant des virus adéno-associés (AAV),
- sur 24 programmes répertoriés, la grande majorité des effets indésirables ont été notés et documentés dans les trois premiers mois post-administration,
- l’extension à des durées plus longues de monitoring n’était d’ailleurs pas toujours dictée par des considérations réglementaires.
Les auteurs plaident en conséquence pour un assouplissement et une harmonisation des règles en la matière, ce qui serait de nature à réduire les coûts d’études de toxicité et à augmenter l’attrait des thérapies géniques médiées par AAV.
