Des chercheurs de l’université Versailles-Saint-Quentin ont testé des oligonucléotides antisens (ASO) ciblant le saut de l’exon 51 du gène DMD dans des souris mdx52, modèles de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ayant une suppression de l’exon 52 perturbant ainsi l’expression de dystrophine (Dp427) dans le cerveau :
- des travaux précédents des mêmes chercheurs avaient montré une réelle efficacité de ces ASO sur l’atteinte du système nerveux central lorsqu’ils étaient injectés seuls par voie loco-régionale,
- l’adjonction d’un système AAV-U7, destinée à augmenter leur production locale n’a pas obtenu le résultat escompté, bien qu’empruntant les mêmes voies administration intracérébrales et ciblant l’exon 51 du gène DMD,
- et cela quelle que soit la capside choisie pour l’AAV.
Même si une telle approche avec AAV-U7 permet une réelle, mais modique, réexpression de la dystrophine au niveau cérébral, l’effet au niveau clinique n’est pas concluant chez cet animal.
