L’essai clinique SYNAPSE‑CMT de phase IIa a évalué le NMD670 (ignaseclant) par voie orale deux fois par jour, contre placebo, chez 81 adultes atteints de maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT1 et CMT2) sur 21 jours, dans cinq pays dont la France. Des premiers résultats de l’essai ont été partagés par communiqué de presse :
- le critère principal, correspondant à l’amélioration de la distance parcourue au test de marche de 6 minutes, n’a pas été atteint par le groupe traité comparé au placebo.
- Toutefois, des signes d’efficacité auraient été observés sur plusieurs critères secondaires, notamment la force de préhension, la motricité fine des mains ou certains scores cliniques (CMT‑FOM et CMT‑HI).
Le laboratoire considère que les données soutiennent la poursuite du développement du produit dans un essai plus long et sur un plus large groupe de patients.
Voir aussi « CMT : résultats préliminaires de l’essai de l’ignaseclant (NMD670) »
