Des cliniciens allemands rapportent les résultats d’une étude multicentrique observationnelle visant à évaluer des adultes atteints d’amyotrophie spinale liée à SMN1 (SMA) et bénéficiant d’un traitement par nusinersen :
- 78 patients dont 51 non ambulants ont participé à l’étude,
- la mesure du potentiel d’action moteur (CMAP) dans deux nerfs des membres supérieurs (cubital et médian) a été choisie comme critère principal de jugement,
- les mesures ont eu lieu tous les 4 mois pendant 4 ans et demi,
- en moyenne, les CMAP n’ont pas évolué sur cette période et ce malgré le traitement par nusinersen.
Les auteurs estiment qu’à la différence des enfants atteints de SMA chez qui elle est utile, la mesure des CMAP est de portée très limitée chez les adultes sous nusinersen.
