La myopathie de Duchenne (DMD) est la plus fréquente des myopathies chez l’enfant. Transmise par le chromosome X et due à l’absence de dystrophine, cette maladie neuromusculaire est à l’origine d’un déficit musculaire à prédominance proximale, débutant dans l’enfance et aboutissant à une perte de la marche vers 12 ans en moyenne puis à des complications cardio-respiratoires à l’origine d’un décès prématuré dans la deuxième ou troisième décennie de vie. En attendant l’arrivée de thérapeutiques issues de la connaissance des gènes (saut d’exon, translecture de codons stop, surexpression de l’utrophine…), la corticothérapie reste à ce jour le seul traitement capable de ralentir le cours de la maladie (prolongation de la marche de deux ans en moyenne, maintien des paramètres ventilatoires avec peut-être un effet protecteur sur le myocarde).Dans un article publié en mars 2013, des spécialistes anglo-saxons de la DMD ont analysé les pratiques actuelles en matière de corticothérapie en recoupant plusieurs sources : 105 des cliniciens appartenant au réseau TREAT-NMD, ceux dirigeant les consultations spécialisées de la MDA (association nord-américaine de patients neuromusculaires) et ceux impliqués dans l’essai Ataluren® de phase IIb. Si le schéma classique (0,75 mg/kg/j de prednisone) est le plus utilisé, les auteurs soulignent l’extrême diversité des autres protocoles, tant en Europe qu’en Amérique du Nord, et rappellent qu’il devient, dans ces conditions, difficile de juger de leur impact respectif.
Corticosteroids in Duchenne muscular dystrophy: Major variations in practice.
Griggs RC, Herr BE, Reha A, Elfring G, Atkinson L, Cwik V, McColl E, Tawil R, Pandya S, McDermott MP, Bushby K.
Muscle Nerve. 2013 (Mar). doi: 10.1002/mus.23831. [Epub ahead of print]
