Des scientifiques ont évalué une thérapie génique basée sur une micro-utrophine, une protéine similaire à la dystrophine en déficit dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Cette thérapie a été administrée à des souris modèles de la maladie, exposées à un stress pharmacologique et lié à de l’exercice.
- La thérapie a conféré une protection contre les lésions cardiaques, mise en évidence notamment par une diminution de la troponine ;
- Elle a également amélioré les performances physiques des souris soumises à un exercice et a prévenu l’hypertrophie et la fibrose cardiaque observées chez les souris non traitées ;
- La cardioprotection était durable puisque les bénéfices ont persisté jusqu’à 10 mois après l’administration.
Ces résultats prometteurs permettent d’envisager aussi une amélioration de la maladie cardiaque chez les enfants atteints de DMD.
Voir aussi « Lu pour vous 2025 n°9 »
