A l’occasion de la semaine mondiale des maladies mitochondriales (15 au 21 septembre), le consortium « MitoGether », composé de 12 associations de personnes malades et de leurs familles dont l’AFM-Téléthon, lance un site internet de référence. Ce site a pour ambition d’être le site de référence sur les maladies génétiques de la mitochondrie et concentre des informations qualifiées sur la recherche, le diagnostic, la prise en charge médicale et les traitements de ces maladies associées à une grande hétérogénéité clinique et génétique.
MitoGether a pour objectifs de :
- Mieux informer les personnes concernées : comprendre sa maladie mitochondriale, trouver un centre expert de proximité pour être pris en charge par des spécialistes, identifier l’association de référence, suivre et comprendre les recherches en cours, être avertis des essais en préparation ou qui recrutent… autant d’informations qui permettent de mieux s’orienter et de mieux se soigner.
- Mieux éclairer et soutenir les médecins et chercheurs : suivre l’évolution des connaissances et les publications médico-scientifiques, s’informer sur la prise en charge optimale, être alertés des études et des essais cliniques en cours et à venir, et des soutiens à la recherche disponibles, identifier les manifestations et congrès scientifiques pertinents pour la diffusion de l’information… Autant de ressources qualifiées pour les professionnels.
- Mieux informer les laboratoires pharmaceutiques des spécificités et des atouts de la France et de ses centres experts, afin d’accélérer le développement des traitements de demain: bien connaître la population concernée par une maladie mitochondriale en France, comprendre comment s’organisent la prise en charge des malades et la recherche, identifier les associations et les experts-clés, et entrer en contact avec eux…Un atout pour accélérer la mise à disposition des traitements à visée mitochondriale.
A l’Institut de Myologie, 3 essais sur les maladies mitochondriales sont actuellement en cours :
- Registre «Mitochondriopathies» : suivi prospectif d’une cohorte de patients adultes atteints de maladies mitochondriales (étude observationnelle)
- REN001-201 / STRIDE : Une étude en double aveugle contrôlée par placebo pour évaluer l’efficacité et la sécurité d’un traitement de 24 semaines avec REN001 chez les patients atteints de myopathie mitochondriale primaire (PMM)
- REN001-202 : Etude ouverte, multicentrique, visant à évaluer la sécurité et la tolérance à long terme du REN001 chez des sujets atteits de myopathie mitochondriale primaire (MMP)
En savoir plus sur les essais dans le maladies mitochondriales menés à l’Institut
Accéder au communiqué de presse du consortium du 16 septembre 2025 Lancement de www.mitogether.com, le site de référence pour les professionnels et familles concernées par les maladies mitochondriales d’origine génétique
Accéder au site www.mitogether.com
