La Commission européenne avait annoncé le 28 mars 2025 le retrait de l’autorisation de mise sur le marché en Europe du Translarna® dans la dystrophie musculaire de Duchenne. Celle-ci concernait les patients atteint de DMD, âgés de 2 ans et plus, encore marchants, ayant une anomalie génétique de type non-sens du gène DMD.
En France, la décision a été prise le 17 juin 2025 après avis de l’ANSM, par les ministres chargés de la santé et de la sécurité sociale, de mettre fin à la prise en charge dérogatoire par les régimes de Sécurité Sociale du Translarna®. Le laboratoire PTC Therapeutics France a adressé un courrier destiné aux professionnels de santé, pour les informer de cette décision.
Translarna (ataluren) : arrêt de mise à disposition suite au non‐renouvellement de l’AMM conditionnelle européenne, Agence Nationale de sécurité du médicament et de produits de santé (ANSM), 17 juin 2025
PTC Therapeutics Provides Regulatory Update on Translarna™ (ataluren) in Europe, PTC Therapeutics, communiqué de presse du 28 mars 2025
Décision de la Commission européenne du 28 mars 2025
Informations sur le Translarna, Agence européenne du médicament
Voir aussi « DMD : le Translarna® retiré du marché européen n’est plus disponible en France »
