Des cliniciens britanniques rapportent les résultats à long terme d’un traitement prophylactique de la cardiomyopathie dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) :
- l’association de périndopril (un inhibiteur de l’enzyme de conversion) et de bisoprolol (un bêta-bloquant) avait déjà fait l’objet, par la même équipe, d’un premier essai clinique randomisé en 2011 chez des enfants atteints de DMD, âgés de 5 à 13 ans,
- l’essai étant peu concluant à l’issue d’une première phase de 36 mois, un suivi cardiologique plus long (permettant d’avoir un recul de 60 mois au total) a été mis en place pour essayer de voir apparaitre des différentes plus probantes,
- les données de 44 patients sur les 74 ayant participé à la phase pivot ont été analysées,
- le bénéfice de l’association des deux produits s’est avéré ne pas être statistiquement significatif sur le long terme.
Pour plusieurs raisons méthodologiques mises en avant par les auteurs, ces résultats en apparence décevants ne remettent pas en cause les préconisations internationales en matière de cardioprotection dans la DMD.