Des chercheurs chinois ont remis au goût du jour une technique à visée thérapeutique destinée à faire sur-exprimer l’utrophine, une protéine endogène très comparable à la dystrophine :
- ils ont utilisé pour cela une approche d’édition génomique dans plusieurs modèles (cellulaires et animaux) de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) combinée à un vecteur viral spécifique du muscle Myo-AAV (pour obtenir le MyoAAV-UA).
- après administration, une surexpression robuste et durable de l’utrophine a été obtenue dans les différents modèles, sans problème particulier de toxicité, y compris chez les primates,
- un réel bénéfice fonctionnel a pu être observé.
Très séduisants, ces travaux relancent l’intérêt de cette approche substitutive dans la DMD, a priori mieux tolérée car moins immunogène.
