Des hépatologues français et belges réunis au sein de l’Association Française pour l’Etude du Foie (AFEF) font le point sur les connaissances autour de la toxicité hépatique observée lors de certaines thérapie géniques utilisées notamment pour les maladies héréditaires :
- un inventaire assez exhaustif des produits de thérapie génique et des pathologies concernées a été dressé,
- parmi lesquelles les expériences acquises chez l’Homme dans les domaines de l’hémophilie et des maladies neuromusculaires (amyotrophie spinale infantile, myopathie myotubulaire,…),
- les mécanismes aboutissant à une toxicité, directe ou indirecte, des hépatocytes a été bien étudiée,
- tout comme les tableaux cliniques rencontrés allant d’une élévation transitoire des transaminases jusqu’à une insuffisance hépatique aiguë et, dans de rares cas, mortelle,
- la corticothérapie reste à ce stade le meilleur traitement, tant en préventif qu’en curatif.
Cet article est assorti de recommandations qui pourront être utiles pour les cliniciens amener à injecter un produit de thérapie génique.
