A l’initiative de la Muscular Dystrophy Association (MDA), des experts américains ont fait le point sur les succès et les difficultés rencontrés lors des thérapies géniques médiées par les virus adéno-associés, toutes pathologies neuromusculaires confondues :
- ces travaux ont réunis 47 cliniciens et chercheurs, 41 représentants de l’industrie pharmaceutique impliqués dans le domaine et 11 représentants de patients,
- une revue exhaustive des effets indésirables, notamment immunitaires, et de leurs mécanismes a été réalisée et a conduit à l’adoption de préconisations pratiques,
- la question de la réinjection (théorique, à ce stade) des produits de thérapie génique a également été abordée.
Ce groupe se réunit désormais tous les ans et permet d’avancer dans la levée des nombreux obstacles rencontrés.
