Des chercheurs internationaux ont mis au point une thérapie génique à base de lentivirus qu’ils ont testée dans une souris modèle de maladie de Pompe :
- le vecteur lentiviral sert à incorporer le gène médicament dans le génome de l’hôte, ici le modèle murin de la maladie de Pompe,
- les cellules souches hématopoïétiques constituait le tissu cible,
- l’efficacité sur la production de l’enzyme manquante dans la maladie de Pompe s’est avérée remarquable, tant dans le muscle que dans le système nerveux central,
- et le risque oncologique lié à l’intégration du transgène paraît minimale.
Cette nouvelle approche pourrait constituer une alternative thérapeutique très intéressante face à l’enzymothérapie substitutive classique et à la thérapie génique médiée par les virus adéno-associés.
