Un groupe pluridisciplinaire d’experts internationaux s’est penché sur une des complications pouvant survenir lors de protocoles de thérapie génique par voie systémique, notamment chez les enfants atteints d’amyotrophie spinale liée à SMN1 (SMA) :
- la microangiopathie thrombotique (MAT) est un phénomène d’emballement immunitaire lié à l’activation du complément et dont les conséquences peuvent être dramatiques,
- à partir des données publiées et de leur expérience en vie réelle dans la SMA, les auteurs soulignent la complexité des phénomènes immunitaires en jeu et la difficulté d’évaluer le risque de MAT a priori,
La détection précoce d’une MAT, la surveillance très étroite des enfants bénéficiant d’une thérapie génique médiée par des vecteurs viraux, et l’emploi de l’eculizumab constituent les trois piliers du traitement.
