Des chercheurs ont étudié les niveaux de myostatine circulante endogène chez des patients atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA), et ce à un moment où plusieurs médicaments anti-myostatine font l’objet d’essais :
- la myostatine et la follistatine ont été dosées avant et après traitement par une molécule innovante,
- 25 patients dont 13 atteints de SMA de type 1 ont participé à cette étude rétrospective,
- avant traitement, le taux de myostatine était corrélée avec l’âge, le poids, le type de SMA et la fonction motrice,
- si les scores de performance motrice se sont objectivement améliorés sous nusinersen, peu ou pas de variations de la myostatine ont été notées.
D’autres études à plus grande échelle seront toutefois nécessaires pour mieux comprendre l’impact des traitements innovants sur les niveaux de myostatine dans la SMA et affiner les critères d’inclusion des patients dans les essais associant des anti-myostatines.
