CALLISTO était un essai de phase I visant à évaluer l’innocuité, la tolérance et la pharmacocinétique de l’omigapil pendant 12 semaines chez 20 enfants atteints de dystrophie musculaire congénitale (DMC) liée à COL6 ou à LAMA2.
Les résultats de l’étude publiés cette année ont montré une bonne tolérance et un profil pharmacocinétique favorable du produit chez ces enfants. Cependant, aucune efficacité éventuelle du produit n’a pu être mise en évidence, du fait certainement, pour les auteurs, de la brièveté de l’essai.
Pour rappel, en 2021, Santhera Pharmaceuticals avait annoncé l’arrêt du développement de cette molécule.
Omigapil Community Statement
Site internet Cure CMD, consulté le 7/09/2021 (en anglais)
Voir aussi « DMC : l’omigapil, c’est fini ! »
