De plus en plus de produits de thérapie génique sont en cours de développement dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth. Un article fait la synthèse des principales approches à l’étude :
- un seul essai de phase I/II est en cours aux États-Unis dans la CMT 2S, auprès de 10 malades,
- douze produits sont en développement préclinique, pour lesquels il reste encore à optimiser le choix du vecteur et de la voie d’administration ainsi qu’à démontrer leur innocuité.
Si d’après les premières recherches chez l’animal, la thérapie génique semble prometteuse pour la CMT, seule une injection précoce pourrait contrecarrer les processus de démyélinisation et/ou de perte axonale. Associer la thérapie génique à d’autres approches thérapeutiques pourrait permettre d’en optimiser les bénéfices.
Voir aussi « CMT : où en est la thérapie génique ? »
