Face au relatif insuccès d’un certain nombre d’essais thérapeutiques, un consortium international de spécialistes de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) s’est penché, en collaboration avec l’AFM-Téléthon notamment, sur les trajectoires motrices dans cette pathologie :
- à cet effet, ils ont rassemblé les données et évaluations cliniques de plus de 1 000 patients atteints de DMD, dans le cadre d’essais ou d’un suivi en vie réelle,
- les sujets avaient entre 4 et 18 ans, pouvaient encore marcher et recevaient des corticoïdes au long cours,
- des seuils significatif de changement ont été définis avec un intervalle de confiance fixé à 80 %,
- ils étaient de 2,8 points pour l’échelle North Star, de 1,3 seconde pour l’épreuve de montée de quatre marches et de 36,3 mètres pour le test de marche de six minutes.
Les auteurs considèrent qu’au-delà de ces seuils, l’amélioration observée est bien le fait du traitement.
