Deux des pistes thérapeutiques explorées dans la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP) ont fait l’objet de publications récentes :
- un rapport de quatre cas d’administration d’inhibiteurs de l’interleukine-1 (anakinra et canakinumab) pendant jusqu’à six ans chez des patients âgés de 23 mois à 15 ans, avec une réduction significative des poussées de la maladie de 1,51 à 0,36 par mois, en moyenne (soit une baisse de 61 à 89% selon les patients), sans effets indésirables majeurs ;
- les résultats précliniques du fidrisertib, une petite molécule inhibitrice du gène ACVR1 (ou ALK2) qui, en administration orale quotidienne chez une souris modèle de FOP, prévient la formation d’ossifications hétérotopiques et l’œdème induit par un pincement.
Le fidrisertib est actuellement évalué par l’essai clinique Falkon, qui se déroule notamment en France.
Voir aussi « FOP : des échos positifs de deux pistes de traitement »
