Dix ans après la publication des critères diagnostiques de la myosite à inclusions, un groupe international d’une trentaine d’experts (dont deux français) a participé au 272e atelier de l’European Neuromuscular Centre (ENMC) en juin 2023 aux Pays-Bas. Leurs travaux ont abouti à :
- inclure des nouveaux critères diagnostiques, tel le constat d’anomalies mitochondriales à la biopsie musculaire, la présence d’auto-anticorps anti-cN1A ou encore l’existence d’images musculaires évocatrices à l’IRM ou à l’échographie,
- une démarche diagnostique qui se conclue désormais de façon binaire (la myosite à inclusions est confirmée ou n’est pas confirmée), contre trois possibilités auparavant (myosite à inclusions probable, clinico-pathologiquement définie ou cliniquement définie).
L’atelier ENMC a également établi un consensus sur la conception des essais cliniques dans la myosite à inclusions. À la lumière des essais passés ou en cours, il préconise notamment d’opter pour :
- le score IBMFRS comme critère principal d’évaluation,
- une durée comprise entre 18 et 20 mois pour les phases II/III, compte tenu de la lenteur d’évolution de la maladie,
- un nombre de participants supérieur à 60 par bras de traitement dans un essai contrôlé de phase III,
- la tenue d’un journal d’exercice et le maintien d’un niveau stable d’activité physique pendant les essais cliniques.
Voir aussi « Myosite à inclusions : améliorer le diagnostic et les essais cliniques »
