Des chercheurs anglais ont mis au point des lignées de cellules souches pluripotentes induites (induced pluripotent stem cells ou iPSC) pour tester la perméabilité de la barrière hémato-encéphalique à deux agents thérapeutiques utilisés dans plusieurs maladies neuromusculaires dont l’amyotrophie spinale (SMA) :
- trois lignées d’iPSC obtenues ont été différentiées en cellules endothéliales impliquées dans la microvascularisation du cerveau,
- un index de perméabilité a été défini (endothelial electrical resistance ou TEER) permettant de comparer les propriétés de plusieurs produits,
- le virus associé à l’adénovirus de type 9 (AAV-9) passe mieux la barrière que l’AAV-8 alors que les oligonucléotides ne la passent pas.
Ce nouvel outil sera sans doute très utile dans le design de futures thérapies géniques.
