Le vamorolone est un stéroïde de synthèse dit « dissociatif » développé par les laboratoires Santhera et ReveraGen, dans la dystrophie musculaire de Duchenne, comme traitement anti-inflammatoire alternatif aux corticoïdes classiques.
- La FDA a délivré une AMM pour l’Agamree® (vamorolone) chez les patients atteints de DMD dès l’âge de 2 ans (suspension buvable, 40 mg/ml). Quatre études du vamorolone chez des patients atteints de DMD âgés de 4 à 7 ans ont servi au dossier de demande d’AMM auprès de la FDA dont une étude comparative avec la prednisone.
- Les résultats de ces études montrent que le vamorolone vont dans le sens d’effets fonctionnels positifs proches de ceux des corticoïdes habituellement utilisés.
- En Europe, le dossier de demande d’AMM de l’Agamree® est en cours d’examen. Le CHMP s’est prononcé favorablement à l’AMM le 13 octobre dernier. Une décision est attendue fin 2023.
Santhera Receives U.S. FDA Approval of AGAMREE® (vamorolone) for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy. Santhera, Communiqué de presse, 27 octobre 2023
Santhera Receives Positive CHMP Opinion Recommending Approval of AGAMREE® (vamorolone) for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy. Santhera, Communiqué de presse, 13 octobre 2023
Voir aussi «Myopathie de Duchenne : le vamorolone autorisé aux Etats-Unis »
