La surveillance, soit dans le cadre du suivi habituel des patients atteints de dystrophie musculaire, soit dans le cadre d’essais cliniques, repose en grande partie sur l’utilisation de scores fonctionnels :
- des chercheurs rapportent, en lien avec les associations de patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), la mise au point d’une échelle de fonction des membres supérieurs centrée sur les besoins et le ressenti des patients eux-mêmes,
- la corrélation des résultats avec l’outil existant, la PUL 2.0, s’est avérée excellente.
- d’autres chercheurs américains ont, quant à eux, développé avec succès une nouvelle échelle, pour la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (ou FSHD) intitulée FSH-HI (pour FSH-Health-Index) et basée également sur les inputs des malades eux-mêmes.
Reste à voir si ces nouveaux outils pourront être recevables dans le design de futurs essais thérapeutiques, aussi bien dans la DMD que de la FSHD.
Patient reported outcome measure for upper limb in Duchenne muscular dystrophy: correlation with PUL2.0. Cicala G, Pane M, Coratti G et al. Neuromuscul Disord. 2023 Sept.
The Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy-Health Index: Development and evaluation of a disease-specific outcome measure. Varma A, Weinstein J, Seabury J et al. Muscle Nerve. 2023 Oct.
