Les résultats d’un essai britannique du périndopril associé au bisoprolol, contre placebo, chez 85 garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), âgés de 5 à 13 ans et dont 76% étaient sous corticoïdes, montre une bonne tolérance, mais pas d’effet prophylactique sur la fraction d’éjection ventriculaire gauche.
- Après 36 mois, la fraction d’éjection ventriculaire (LVEF) du groupe traité a diminué de 2,2 ± 6,0%, celle du groupe placebo de 2,9 ± 6,1%.
- La LVEF moyenne du groupe traité ne diffère pas de celle du groupe placebo tant au début de l’étude qu’après 36 mois de traitement.
- Quatre participants sous placebo et un sous traitement ont dû arrêter l’essai du fait d’une détérioration de la fonction du ventricule gauche.
- Dix participants (cinq du groupe traité et cinq sous placebo) se sont retirés de l’essai pour participer à un essai d’une thérapie modificatrice de la maladie.
- Des évènements indésirables (fractures, infections respiratoires, douleur et troubles digestifs, chutes…), sont survenus chez 24 participants (11 traités, 13 sous placebo), sans lien avec le traitement.
Les résultats de cette étude sont similaires aux premiers résultats de l’étude française des effets préventifs du périndopril sur la fraction d’éjection ventriculaire. L’efficacité du perindopril ne s’est fait jour qu’à plus long terme sur la mortalité.
C’est pourquoi les auteurs se proposent de poursuivre le suivi de ces patients sur une plus longue durée.