Les résultats préliminaires d’un essai de phase Ia du RG7800 montrent qu’il est bien toléré. PTC Therapeutics a annoncé dans un communiqué de presse publié en août 2014 des résultats préliminaires indiquant que le RG7800 avait été bien toléré par les volontaires sains à toutes les doses testées dans le cadre d’un essai de phase I, mené par les sociétés PTC Therapeutics, Roche et la SMA Foundation, ayant débuté en janvier 2014.Le RG7800 est une petite molécule qui vise à augmenter, dans le système nerveux, les muscles et autres tissus, la production de protéine SMN, déficitaire dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA). C’est l’un des 3 composés récemment identifiés qui ont montré leur capacité à augmenter la production de SMN dans différents modèles de souris atteintes de SMA, allongeant ainsi leur durée de vie.Le communiqué de presse de PTC Therapeutics annonce aussi la préparation en cours d’un essai testant plusieurs doses de RG7800 chez des personnes atteintes de SMA. > Accéder à l’article du site Curesma > Accéder au communiqué de presse de PTC Therapeutics
