Des résultats encourageants de 2 essais de l’ISIS-SMNRx, chez 20 nourrissons et 32 enfants respectivement, ont été présentés à la World Muscle Society. La société ISIS Pharmaceuticals a annoncé dans un communiqué de presse que de nouveaux résultats de l’oligonucléotide antisens ISIS-SMNRx avaient été communiqués lors du 19e congrès de la World Muscle Society (WMS), à Berlin (Allemagne). Ces résultats concernent deux essais de l’ISIS-SMNRx, l’un réalisé chez des nourrissons de moins 7 mois (phase II) et l’autre chez des enfants âgés de 2 à 15 ans (phase Ib/IIa).Ils confirment les premiers résultats annoncés dans un communiqué de presse en février 2014 et présentés au congrès annuel de l’American Academy of Neurology en avril 2014. Concernant l’essai de phase II chez les nourrissonsLes 20 nourrissons atteints de SMA de type I ont tous reçu leur traitement (6 mg de l’ISIS-SMNRx pour 4 nourrissons et de 12 mg, pour 16 nourrissons).Les résultats préliminaires montrent que, jusqu’à présent, le traitement par 6 mg a été bien toléré et que les nourrissons atteignent en moyenne l’âge de 16,3 mois sans ventilation assistée permanente. L’âge moyen est de 11,6 mois avec le traitement par 12 mg (qui a démarré après le traitement par 6 mg). La fonction motrice mesurée par le Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP INTEND), un test de la fonction motrice chez les nourrissons dans la SMA, est améliorée avec les deux doses. Concernant l’essai de phase Ib/IIa chez les enfantsDans cet essai, les 32 enfants atteints de SMA de type II et III ont reçu 3, 6, 9 ou 12 mg de l’ISIS-SMNRx. Les scores de la fonction motrice mesurés par l’échelle Hammersmith ont augmenté en moyenne de 1,7 point pour la dose de 3 mg, 3,2 points pour 6 mg et 2,3 points pour 9 mg, 8 à 13 mois après la dernière injection. Même si ces résultats restent préliminaires et doivent être considérés avec prudence tant que les résultats n’ont pas été publiés, la société ISIS Pharmaceuticals, forte de ces résultats encourageants, a démarré un essai de phase III chez les nourrissons de moins de 7 mois et prévoit prochainement un autre essai de phase III chez les enfants. > Voir le communiqué de presse> Voir la description des essais sur Clinicaltrials.gov : NCT01839656 et NCT01703988
