Un essai de phase III de l’ISIS-SMNRx démarre chez des enfants atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1, âgés de 2 à 12 ans. La société ISIS Pharmaceuticals vient de démarrer, aux États-Unis, un essai de phase III de l’ISIS-SMNRx – un oligonucléotide antisens qui agit sur l’épissage du gène SMN2 – chez des enfants atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) âgés de 2 à 12 ans, capables de s’assoir sans aide mais n’ayant jamais acquis la marche. Cet essai, appelé CHERISH, randomisé, contrôlé, en double-aveugle, vise à évaluer la sécurité d’utilisation et l’efficacité clinique d’une administration intrathécale d’ISIS-SMNRx chez 117 enfants atteints de SMA. Il se déroulera aussi en Asie du Pacifique, au Canada et en Europe. Un autre essai de phase III de l’ISIS-SMNRx, appelé ENDEAR, a démarré en août 2014 chez 111 nourrissons atteints de SMA, âgés de moins de 7 mois. Ces essais font suite aux résultats encourageants de 2 essais de phase II de l’ISIS-SMNRx, réalisés chez 20 nourrissons et 32 enfants respectivement, qui avaient été présentés en octobre 2014 à la World Muscle Society. > Voir Clinicaltrials.gov : NCT02292537 et NCT02193074
