Le 26 octobre 2020, le laboratoire Catabasis pharmaceuticals a annoncé dans un communiqué de presse l’arrêt du programme clinique évaluant l’edasalonexent dans la dystrophie musculaire de Duchenne .
L’edasanolexent associe deux substances bioactives, l’acide salicylique (l’aspirine) et l’acide docosahexaénoïque, un acide gras omega-3. Il agirait sur la protéine NF-KB, pour diminuer l’inflammation et ralentir le processus dystrophique.
Une bonne tolérance mais aucun effet moteur
Dans son communiqué de presse, Catabasis présente les résultats de PolarisDMD, un essai international de phase III en double aveugle contre placebo qui concernait 131 garçons atteints de DMD âgés de 4 à 7 ans et ne recevant aucun traitement stéroïdes.
L’edasanolexent est bien toléré, sans effet négatif sur la croissance des enfants ni sur leur santé osseuse. Mais après un an de traitement, les capacités de marche n’ont pas augmenté de manière significative, d’après les mesures de l’échelle d’évaluation NSAA (North Star Ambulatory Assessment) et celles recueillies aux tests de marche ou de course (vitesse pour se relever ou parcourir 10 mètres, ou monter 4 marches).
Voir le communiqué de presse de Catabasis Pharmaceuticals du 26 Oct 2020 « Catabasis Pharmaceuticals Announces Top-Line Results for the Phase 3 PolarisDMD Trial of Edasalonexent in Duchenne Muscular Dystrophy »
