Un consortium européen de chercheurs fait le point sur l’utilisation, à des fins thérapeutiques, de lymphocytes T autologues génétiquement modifiés (cellules CAR-T) :
- cette thérapie cellulaire autologue a été administrée à des patients atteints de maladies auto-immunes résistants aux traitements habituels (lupus, sclérodermie et myosites) dans le cadre d’un essai de phase I/IIa appelé CASTLE,
- le produit utilisé, le zorpo-cel, est un analogue des CAR-T de type CD19,
- 24 patients ont été inclus dans l’étude (dont 5 présentaient une myosite),
- les résultats se sont avérés probants au niveau de la tolérance, tant sur le plan biologique que clinique, mais aussi de l’efficacité (amélioration ou stabilisation des symptômes).
Cette étude vient confirmer l’intérêt de cette nouvelle génération de thérapies cellulaires, mieux ciblées, et très efficaces sur certaines formes réfractaires de myopathie inflammatoire idiopathique.
