Des chercheurs ont interrogé le registre SMArtCARE, consacré à l’amyotrophie spinale liée à SMN1 (SMA) en Allemagne, en Autriche et en Suisse, dans le contexte des thérapies innovantes disponibles depuis 2017 :
- les données de 2 140 patients atteints de SMA figurant dans le registre ont été analysées,
- 60% d’entre eux ont bénéficié d’un traitement par nusinersen, 24 % d’un traitement par risdiplam et 11 % d’une thérapie génique (onasemnogene aboparvovec),
- les deux tiers des patients traités ont gardé la thérapie innovante initiale, reflet de leur satisfaction (sur l’efficacité comme sur le mode d’administration)
- pour les autres, le changement d’une thérapie à une autre (switch) intervenait le plus souvent lors de la mise sur le marché d’un nouveau médicament innovant, plus par commodité (un mode d’administration qui convient mieux) que par une réelle baisse d’efficacité de leur traitement initial.
Les auteurs soulignent que, d’après leurs données, les switches entrainent rarement un réel bénéfice sur le plan fonctionnel.
