Le givinostat (Duvyzat®) dispose d’une AMM européenne conditionnelle depuis juin 2025 chez les garçons âgés de 6 ans et plus atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), ambulants, traités aussi par corticostéroïdes. Le 12 février 2026, la Haute autorité de santé (HAS) a émis un avis défavorable à son remboursement par l’assurance maladie dans cette indication, qui stoppe le processus qui aurait permis de commercialiser le médicament en France.
La HAS a conclu à un Service Médical Rendu insuffisant (SMRi) du givinostat (Duvyzat®) dans cette indication, qui s’appuie sur :
- des résultats d’efficacité non significatifs, notamment sur le critère principal : le temps pour monter 4 marches a diminué seulement de 1,78 secondes en moyenne chez les patients traités 18 mois avec le givinostat comparé au groupe placebo dans l’essai Epidys ;
- une différence de temps pour se relever du sol (premier critère secondaire) qui n’est pas significative entre les deux groupes ;
- des effets secondaires hématologiques et gastrointestinaux non négligeables.
Les patients français qui recevaient le médicament dans le cadre d’un dispositif d’accès compassionnel continueront d’être traités pendant au moins un an, conformément à la législation.
D’autres résultats du laboratoire sont attendus d’ici 2033 dans le cadre d’un nouvel essai de phase III, comme l’exige l’Agence européenne par rapport à l’AMM conditionnelle.
Voir aussi « Myopathie de Duchenne : déception pour l’accès au givinostat en France »
