Des chercheurs américains de l’Indiana ont étudié la façon de contourner l’obstacle que représente la présence d’anticorps neutralisants chez des patients devant bénéficier d’une thérapie génique médiée par un vecteur viral :
- à cet effet, un transgène optimisé de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) a été inséré dans un AAV9 (AAV9-UFµDys1), et l’injection s’est faite sur des souris mdx modèles de DMD, le tout étant précédé par un protocole d’immunosuppression qu’ils ont développé,
- grâce à ce protocole, les souris traitées ont vu leurs fonctions cardiaques et musculaires progresser de 40 % par rapport à des souris non traitées,
- par ailleurs, les souris traitées après le protocole d’immunosuppression ont vu l’expression de dystrophine augmenter significativement dans le cœur et les muscles comparées aux souris traitées sans le protocole au préalable,
- À noter que les souris avaient été préalablement immunisées contre l’AAV pour recréer les conditions expérimentales en clinique humaine.
Ces travaux portent uniquement sur l’animal à ce stade mais pourraient rapidement connaître des développements intéressants chez l’homme à condition que l’immunosuppression nécessaire soit bien tolérée chez ce dernier.
