Des chercheurs français en collaboration avec le laboratoire Généthon rapportent les résultats d’une étude réalisée chez le rat modèle de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) traités par thérapie génique à base de microdystrophine :
- ces travaux s’inscrivent dans un contexte de toxicité observée chez quelques patients atteints de DMD ayant reçu une microdystrophine à l’aide d’un vecteur viral de type AAV,
- un rat optimisé pour mimer au mieux la DMD (DMDmdx) a bénéficié d’injections du transgène, à des doses variées, en comparaison à des rats non malades,
- les rats traités par la plus forte dose ont présenté un nombre important de morts subites possiblement en rapport avec des arythmies cardiaques.
Même si le parallèle reste difficile à établir de manière formelle avec les essais thérapeutiques en cours, les auteurs soulignent la nécessité d’être prudent avec ce genre de thérapie génique médiée par l’AAV, a fortiori à des fortes doses.
